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Elsevier Masson

Cher(e) Madame, Monsieur,

Nous avons le plaisir de vous proposer une sélection des comptes rendus rédigés en direct du NACFC 2016, se déroulant cette année à Orlando du 27 au 29 octobre.

Ces comptes rendus ont été rédigés par un comité d’experts indépendants présents sur place, pour vous tenir informé des communications majeures tenues lors de ce congrès phare consacrée à la mucoviscidose.

Nous vous souhaitons une excellente lecture.



EDITORIAL

Pr Isabelle Sermet-Gaudelus

Comme chaque année, l’association américaine de la mucoviscidose (Cystic Fibrosis Foundation) organise son congrès pour faire le point sur les nouvelles avancées sur la mucoviscidose tant sur le plan le plan de la recherche fondamentale que de la recherche clinique et des améliorations de soins aux patients [...]

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LES RESUMES

Sessions du jeudi 27 octobre

Réduction du taux annuel de déclin du VEMS et benefices maintenus avec Lumacaftor/ Ivacaftor chez les patients ages de 12 ans et plus d'une mucoviscidose homozygote pour la mutation 508del

Abstract 180 - Evidence of reduction in annual rate of FEV decline and sustained benefits with Lumacaftor and Ivacaftor (LUM/IVA) in patients (PTS) with CF homozygous for F508del-CFTR

A l'issue de l'essai thérapeutique de phase III TRAFFIC/TRANSPORT publiée dans le NEJM en 2015, l'association LUM/IVA a montré une amélioration modérée mais significative de la fonction respiratoire, des paramètres nutritionnels et du taux des exacerbations pulmonaires. M Konstan présente ici les résultats de l'étude PROGRESS [...]

Brève rédigée par le Pr Isabelle Durieu, CHU Lyon

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Identifications d'inhibiteurs de DAB2 permettant de stabiliser la protéine CFTR-F508del à la surface des cellules

Abstract 2 - Small-molecule DAB2-DH inhibitors stabilize CFTR and enhance functional rescue

L'équipe de Madden de l'université de Dartmouth College, Hanover a recherché des molécules permettant de stabiliser le CFTR F508del à la surface des cellules.
La mutation F508del induit différents défauts : (i) un défaut de routage de la protéine qui est dégradée avant d'atteindre la surface des cellules (ii) une activité canalaire réduite et (iii) une instabilité de la protéine à la surface des cellules [...]

Brève rédigée par le Dr Alexandre Hinzpeter, INSERM Paris

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Sécurité à long-terme et efficacité de l'ivacaftor chez des enfants âgés de 2 à 5 ans atteints de mucoviscidose et porteurs d'une mutation gating

Abstract 177 - Long-term safety and efficacity of ivacaflor in pediatric patients aged 2-5 years with CF and a CFTR gating mutation

On sait l'importance des interventions thérapeutiques précoces au cours de la mucoviscidose. L'essai KIWI a été le premier à tester la pharmacocinétique/pharmacodynamique et la sécurité du potentiateur ivacaftor chez de jeunes enfants atteints de mucoviscidose porteurs d'au moins une mutation gating. Cet essai ouvert, non contrôlé, s'est déroulé en deux phases, dont la 2e, incluant 34 enfants, a duré 24 semaines [...]

Brève rédifée par le Pr Philippe Reix, CHU Lyon

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Les références de croissance du CDC permettent une meilleure prédiction de l'évolution clinique à long terme des nourrissons et enfants d'âge préscolaire atteints de mucoviscidose que les standards de l'OMS

Abstract 588 - CDC growth references better predict long-term clinical outcomes than who growth standards in infants and toddlers with cystic fibrosis

La Cystic Fibrosis Foundation (CFF) recommande actuellement d'utiliser l'échelle de mesure de croissance du CDC pour les enfants avant 2 ans plutôt que le standard de l'OMS car son utilisation pour les enfants de 6 mois à 2 ans donne souvent des percentiles de croissance poids-pour-taille (PPT) plus élevés que l'échelle du CDC [...]

Brève rédigée par le Dr Marielle Romet

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Sessions du vendredi 28 octobre

Capacité du rinçage à l'azote en cycles multiples à évaluer la progression de l'atteinte respiratoire chez de jeunes enfants atteints de mucoviscidose.

The ability of the multiple breath washout test to monitor the progression of early lung disease in children with cystic fibrosis

L'objectif de ce travail était de déterminer si la mesure de l'index de clairance pulmonaire (ICP) peut rendre compte de l'évolution des phénomènes infectieux, inflammatoires et structuraux observés chez des jeunes enfants atteints de mucoviscidose. La mesure de l'ICP était réalisée chez des enfants âgés de 3 à 10 ans juste avant la réalisation d'un scanner thoracique [...]

Brève rédigée par le Pr Philippe Reix, CHU Lyon

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La déshydratation du mucus est le défaut initial de la maladie précoce des voies aériennes dans la mucoviscidose

Abstract 81 - Mucus dehydratation as the initiating defect in early CF airways disease

Afin de déterminer les facteurs associés aux stades précoces de la mucoviscidose chez l'homme, le taux de mucine et les profils métabolomiques et de microbiome (bactéries saines et pathogènes de l'environnement et de la fore orale) des liquides de lavage bronchoalvéolaires (LBAL) ont été comparés chez 46 enfants d'âge préscolaire (3,3±1,7 ans) atteints de mucoviscidose [...]

Brève rédigée par le Dr Marielle Romet

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Impact clinique des exacerbations respiratoires traitées par voie orale

Astract 410 - Clinical outcomes of pulmonary exacerbation events treated with oral antibiotics

Environ 25% des patients ayant présenté une exacerbation bronchique traitée par voie intraveineuse ne récupèrent pas leur VEMS de base. Les exacerbations traitées par voie orale sont souvent considérées comme moins sévères, mais on n'en connait pas l'impact à long terme. A partir du registre de patients inclus entre 2009 et 2014 à l'hôpital de Toronto, les données de 768 patients enfants et adultes ont été analysées [...]

Brève rédigée par le Pr Philippe Reix, CHU Lyon

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Analyse du locus SLC26A9, gène modificateur pour la mucoviscidose

Abstract 135 - Analysis of the SLC26A9 locus as a modifier of CF

Des polymorphismes isolés dans le gène SLC26A9 et à son extrémité 3' modifient le risque de diabète (Blackman et al ; Diabetes 2013) et d'iléus méconial (Sun et al. Nat Genet 2012). Ce travail vise à étudier l'architecture du gène entier de SLC26A9 chez 762 patients homozygotes F508Del et à étudier la relation de ses variants avec le risque de diabète. [...]

Brève rédigée par le Pr Isabelle Sermet Gaudelus, Hôpital Necker, Paris

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Sessions du samedi 29 octobre

Nouveau consensus de la Cystic Fibrosis Foundation sur le diagnostic de mucoviscidose

S03.2 | S03.4

Le diagnostic de mucoviscidose est posé sur l'association d'un dépistage positif, de signes cliniques compatibles ou d'antécédents familiaux et d'une concentration de chlorure sudoral supérieure à 60 mmol/L. Une concentration de chlorure sudoral <30 mmol/L rend le diagnostic de mucoviscidose improbable. Chez les patients ayant des signes cliniques compatibles, il reste peu probable, mais on peut le discuter en fonction de l'évolution des signes cliniques, du génotype (mutations associés à un test de la sueur négatif) et l'absence d'un diagnostic alternatif. [...]

Brève rédigée par le Pr Isabelle Sermet Gaudelus, Hôpital Necker, Paris

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Traitement antibiotique précoce pour l'éradication de Staphylococcus aureus meti-R: essai randomisé-contrôlé multicentrique

Abstract 309 - Early antibiotic treatment for MRSA eradication in cystic fibrosis patients : a multicenter RCT

On connait l'impact négatif que le Staphylococcus aureus multi-résistant(SAMR) peut avoir chez les patients atteints de mucoviscidose. L'éradication précoce de ce germe n'est toutefois ni validée, ni standardisée. Les auteurs de ce travail ont testé l'association cotrimoxazole/rifampicine pendant 21 jours associée à l'application intranasale de mupirocine pendant 5 jours (bras CTX/RIF/MUPO) par rapport à la simple observation des patients [...]

Brève rédigée par le Pr Philippe Reix, CHU Lyon

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Interaction entre CFTR et l'environnement respiratoire

S15.1 - Interactions between CFTR & the airway mucosal environment

La fumée de cigarette contient plus de 5000 molécules différentes qui induisent un déséquilibre de la balance protéase/antiprotéase et une réponse pro inflammatoire qui altèrent les défenses immunitaires innées. La muqueuse respiratoire est en première ligne pour faire face à cette agression [...]

Brève rédigée par le Pr Isabelle Sermet Gaudelus, Hôpital Necker, Paris

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Découverte et profil biologique d'une nouvelle génération de correcteurs de CFTR

W29. Poster 188 - Discovery and biological profile of next-generation CFTR correctors

L'une des stratégies thérapeutiques envisagées pour améliorer le bénéfice du traitement des patients atteints de mucoviscidose présentant une ou deux copies de CFTR-F508del consiste à combiner plusieurs correcteurs de CFTR agissant selon des mécanismes différents pour augmenter l'expression de CFTR à la surface des cellules. [...]

Brève rédigée par le Dr Marielle Romet

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